【明報專訊】近年因為新冠疫症的緣故，媒體不時報道新冠藥物或新冠疫苗的研發過程，以往大家不怎麼注意什麼第一、第二或第三期臨牀測試新聞，近日不時在報章或電子媒介上出現。
所有藥物推出市場前，都要經過很嚴謹的研發過程。首先要做實驗室與動物的臨牀前測試，通過後便要在人體身上做最少3期階段的臨牀研究。第一期是在為數不多（通常不多於50人）的健康人士身上施藥，主要看藥物在人體的新陳代謝，以及對人體是不是大致安全；第二期是一個小規模，在約100至300真正病人身上做研究，把病人隨機分為兩組，一組接受藥物，另一組接受無藥性安慰劑，主要用途是觀察藥物療效和對病人安全度；第三期是大型隨機抽樣研究，過程和第二期相若，不過病人人數卻增加至超過1000，甚至數千或過萬，因而大大提升了研究結果的可靠程度，可以憑這些結果申請牌照，由監管機構准予上市。藥物推出市場後，藥廠有責任繼續監察藥物長期使用後的副作用；有些萬中無一，極為罕見的不良作用，亦可能在藥物上了市，多人使用後才浮現。這上市後監察，有時被稱為「第四期臨牀測試」。
不顧諮詢小組反對 放行阿茲海默藥
美國的食品及藥物管理局（Food and Drug Administration，簡稱FDA），是全球最舉足輕重的藥物審批機關，影響着許多其他國家批准使用藥物的取態。由於新冠疫情來得猛惡，過去兩年多「死得人多」，FDA給予一些新冠藥物和疫苗特快審批，為了救人特事特辦，本無可厚非，可是2021年FDA特事特批用於治療阿茲海默症（Alzheimer's disease）的新藥卻觸了礁。
阿茲海默症是導致老年腦退化失智的主因之一，迄今仍缺乏有效治療方法。在人口急劇老化的今天，阿茲海默症給無數病者及其家人帶來無窮痛苦和負累。在2021年，由Biogen藥廠研發，治療早期阿茲海默症的藥物Aduhelm，獲FDA以特事特批方式快速批准上市，但Aduhelm第三期研究，卻曾因藥效不乎預期，未能減慢病人腦退化過程而遭煞停，負責監察研究的小組更認為藥物不大可能達到治療效果。FDA諮詢小組11名成員，有10名反對批准Aduhelm上市，剩下1名，聲稱對藥廠提供的數據未能確定。但FDA不顧小組反對，最終還是給Aduhelm亮了綠燈，理據是造影顯示Aduhelm能減少病人腦部「類澱粉樣蛋白斑塊」（amyloid plaques，積聚於阿茲海默症病人腦部的病變物體）的積聚。問題是，醫學上有不少例子，影像轉變的指標和病人臨牀的進度許多時都沒有關係；FDA同時忽略了部分受藥病人有腦水腫和出血的現象，即是說，服用Aduhelm並非沒有風險。
FDA的特批，導致3名諮詢小組成員憤而辭職。歐盟也因為藥物的潛在效益未能蓋過風險而拒絕其上市申請。美國衛生及公共服務部更宣告要就FDA特批Aduhelm一事展開調查。
Aduhelm事件還未了結，FDA最近又宣布以特批方式，快速批准另一款阿茲海默症新藥Leqembi上市，內含一種名為lecanemab單株抗體（monoclonal antibody）。這新藥療效及安全度，是否會引起像Aduhelm般的爭議，還需拭目以待。
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